研究发现，难治复发的急性B淋巴细胞白血病中的各高危亚组，包括BCR-ABL融合基因阳性组，伴髓外病灶组（特别是中枢神经系统白血病），伴TP53基因突变组，属鸡的属相婚配表均能达到90%以上的血液学完全缓解率。另外，CAR-T后序贯异基因造血干细胞移植，1年的长期率(OS)高达79%，无病率(LFS)可高达76.9%，远高于单纯CAR-T组。 CD19 CAR-T细胞治疗在B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）上已经取得了极大的成功，显示出90%以上的缓解率。但是目前国际上仍缺乏大数据阐明高危亚组患者是否也能从CAR-T治疗中受益，以及CAR-T后患者的复发问题是否可以通过桥接造血干细胞移植降低。 此研究自2017年4月至2018年5月共入组了115例难治/复发的B-ALL患者，包括伴随髓外病灶(EMD)，神经系统白血病(CNSL)，TP53基因突变，BCR-ABL阳性突变以及移植后复发的各个高危亚组患者等，随后110例患者成功接受了CD19 CAR-T细胞输注。 CAR-T输注后30天评估疗效显示，102/110（92.7%）的患者达到了完全缓解（CR），而且96/110(87.3%)的患者获得了微小残留病灶(MRD)阴性的完全缓解。各个高危亚组包括伴随髓外病灶(EMD)，神经系统白血病(CNSL)，TP53基因突变阳性，BCR-ABL阳性突变以及移植后出现复发患者达到了87%~100%的完全缓解率。 CAR-T细胞治疗后较常见的两项副作用分别是细胞因子综合症(CRS)和CAR-T相关的神经毒性，在此研究中绝大多数的患者均出现了较轻的CRS，84/110(76%)的患者出现了1-2级CRS，只有18/110(16%)的患者出现了3-4级CRS，其他患者未出现CRS。另外，只有23/110(21%)的患者出现了1-3级的神经毒性，其中15例为2-3级。而且出现的CRS和神经毒性均可控。 此项研究表明，对于一些高危亚组的难治/复发B-ALL患者也可通过CD19 CAR-T细胞治疗获得较高的完全缓解率且安全性可控，神经系统白血病也不是CAR-T细胞治疗的禁忌证。 最后，对于102例通过CAR-T细胞治疗达到CR的患者，75例选择了桥接造血干细胞移植，其余27例在CAR-T后未移植，研究发现CAR-T细胞治疗后桥接异基因造血干细胞移植组的LFS和OS，相对只接受CAR-T治疗组明显提高，LFS(76.9% vs 11.6%;P0.0001)；OS(79.1% vs 32.0%;P0.0001)说明CAR-T后桥接造血干细胞移植取得了更好的长期疗效。 这对目前临床上悬而未决的问题提供了一些宝贵经验和总结，也是目前国际上整体纳入的高危亚组样本量以及CAR-T后桥接移植的样本量较大的研究。 Blood Advances是由美国血液学会（ASH）出版的半月刊医学，属于Blood旗下期刊，该涵盖血液学的各个方面，包括良性和恶性白细胞疾病，红细胞，血小板，止血机制，血管生物学，免疫学和血液肿瘤学。 第一作者：张弦主任 燕达陆道培医院血液科主任医师、HLA配型室主任，美国血液学协会（ASH）委员，中国抗癌协会血液肿瘤委员会委员，中国研究性医院学会细胞研究与治疗专业委员会委员，省血液学淋巴瘤专业委员会委员 通讯作者：陆佩华院长 陆道培医院医疗执行院长、大学（医学院）—陆道培血液病研究院院长。 现任中国非公医疗协会第一届常务理事、中国非公立医疗机构协会血液病专业委员会主任委员、中国非公立医疗机构协会生物技术与细胞应用专业委员会常务委员、中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会委员、中国临床肿瘤学会（CSCO）抗白血病联盟专家委员会常务委员、中国抗癌协会第一届血液病医学专业委员会常务委员。 关注国脉电子政务网，CIO的思想阵地与交流平台，5000位CIO在这里读懂“互联网+政务”
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